基因编辑技术伦理治理探讨

基因编辑技术已成为生命科学领域重要的颠覆性技术之一。随着该技术在生物医学研究、医疗健康、农业和食品等领域的应用,相关伦理问题也备受关注。文章概述了近年来涉及伦理问题的基因编辑技术研究和应用进展,重点梳理国际上相关问题的讨论及在伦理治理方面的态度和探索;最后,结合我国对于基因编辑技术人体应用的治理现状,以及近年来的相关讨论和举措,初步提出我国基因编辑技术伦理治理体系建设的建议,以供决策参考。     

CRISPR/Cas9技术前沿进展

CRISPR/Cas9技术不是第一种人类可以靶向编辑基因的技术,但是它却给基因编辑领域带来了一场革命。在此之前,生命科学家几乎不敢想象可以如此简单、低成本地在生物在体进行基因编辑。目前,从CRISPR技术的生物作用机制到其在体基因编辑的开发和应用,乃至精准医疗,都是生命科学领域的热点工作。我们在这篇文章中将对最前沿的CRISPR技术研究进展进行综述,并对其前景进行展望。     

基因编辑的技术分析与思考

基因编辑技术是当今非常重要的生物工程技术，在生物医药、生物环保和农业生产领域有着极其广泛的应用。文章通过对基因编辑相关专利和期刊文献的分析，从全球主要机构专利申请与发文情况、CRISPR技术专利概况、各国专利发明人的合作关系、技术流向分析、技术构成分析、主要创新主体现状等方面揭示了基因编辑技术的发展现状与趋势；并基于对CRISPR技术的专利分析及其相关重要研发机构的专利布局分析，对我国基因编辑技术在原始性技术创新、产业化进程、国际合作、全球布局等方面提出了对策与建议，为相关领域的研究人员及决策者提供参考。     

美国基因编辑监管体系研究及启示

从顶层设计、运行机制和实践经验等三个层次对美国基因编辑的监管体系进行深入挖掘。美国对基因编辑研究的监管以遵循科学为基础,能及时根据技术发展的需要进行调整,特别重视监管过程的公开和透明,监管的原则清晰,边界明确、细节到位。我国可以借鉴美国的监管经验,加快基因编辑的立法进程,制定科学、全面、长效、协作的监管体系,推进基因编辑技术的健康发展。     

基于技术路线图的北京基因编辑产业发展战略研究

为进一步探明在不同时间节点上北京市发展基因编辑关键技术、相关产品、市场以及政策举措等要素的可实现性，研究绘制北京市基因编辑产业技术路线图，为基因编辑产业未来发展战略制定提供参考。采取专利分析、实地调研及德尔菲法构建基于技术路线图的产业未来发展分析框架，利用inco Pat专利数据库，通过技术专利检索明晰基因编辑技术优势与发展现状，应用前景与技术综合评价、技术主题聚类、问卷调查等方法，从政策举措、产业环境、产品、研发关键技术四方面对未来10年北京市基因编辑产业发展进行预测描绘，基于此绘制北京市2021—2031年基因编辑产业发展路线图。结果表明：北京市在植物基因编辑研究领域处于国际领先地位，但产业链条有待进一步完善；未来10年基因编辑技术实现产业化的政策环境将趋于成熟，且市场产业化优势明显；体外诊断试剂盒、治疗肿瘤的基因治疗药物、基因检测等3项产品应用前景广阔；底层技术、基因编辑技术、递送技术3类技术将成为研究热点。为此，北京应加强原创性基础研究，并尽快出台促进基因编辑产业发展相关条例，牵头制定相关标准规范，推动基因编辑产品和技术的商业化应用。     

关于CRISPR/Cas9基因编辑技术的研究进展及应用前景

1、研究目的所谓的基因编辑技术指的就是研究人员为了使得特定的某种目的能够被达成,而去修饰动物的遗传组成的过程,这以技术综合性以及挑战性相对较强,其对于整个基因遗传学的发展有着极为重要的意义。基因编辑技术的应用能够使得相关人员精确的对DNA进行添加、删除、置换操作,进而使得基因能够依照人们意愿所呈现。CRISPR/Cas9系统是通过对一种RNA的调控来达到DNA修饰的目的的基因编辑工具。     

关于CRISPR/Cas9基因编辑技术的研究进展及应用前景

1、研究目的所谓的基因编辑技术指的就是研究人员为了使得特定的某种目的能够被达成,而去修饰动物的遗传组成的过程,这以技术综合性以及挑战性相对较强,其对于整个基因遗传学的发展有着极为重要的意义。基因编辑技术的应用能够使得相关人员精确的对DNA进行添加、删除、置换操作,进而使得基因能够依照人们意愿所呈现。CRISPR/Cas9系统是通过对一种RNA的调控来达到DNA修饰的目的的基因编辑工具。     

多维计量指标融合下的学者综合影响力评价研究——以基因编辑领域为例

学者影响力反映学者的学术水平,甄别综合影响力优异的学者有助于推动科学研究的发展。通过构建基因编辑领域学者的学术文献影响力、学术合作影响力、学术引用影响力、社会影响力以及网络社区影响力间的结构方程模型,探究多类指标对各维度影响力的作用程度,结果发现学术迹、合作引用强度、引文网络PageRank值、Altmetrics-h指数均在各层面影响力有更高的贡献作用,Researchgate类指标在揭示网络社区影响力中作用相当。利用天际线算法对基因编辑领域学者进行综合影响力评价实证,发现涵盖Researchgate指标的评价体系可帮助遴选更多学术水平优秀的学者,结果与领域研究的实际推动者较为一致,进一步证实了该多维综合评价体系的可行性以及Researchgate类指标作为补充性指标进行学术评价的有用性。以上结论均可为科技评价理论拓展和应用实践提供一定参考。     

科技期刊标准化自动编辑系统研究与实现

为使科技期刊标准化采用计算机检测和编辑,开发了一种全新的科技期刊标准化编辑检测系统。技术上采用信息抽取技术提取Word文本信息。系统在设计中根据完全匹配算法、位置特征以及穷尽搜索算法,完成了对需要标准化的部分进行文本信息及特征抽取、检查和修改3项基本编辑功能。将学术文章中标准化部分,由人工编辑提交给此系统编辑完成,从而提高了编辑学术文章的准确率。此系统的意义是：在科技期刊标准化方面,向计算机自动化检测和编辑开拓了新的应用。     

动态

农业农村部基因编辑创新利用重点实验室成立7月14日,农业农村部基因编辑创新利用重点实验室(海南)在三亚崖州湾科技城揭牌成立。实验室将聚集中国农业科学院基因编辑优势科研力量,助力我国在农业基因组编辑核心技术研究领域抢占国际制高点,全面提升我国生物种业原始创新能力和国际竞争力,为保障国家种业和粮食安全提供坚实保障。     

Gene editing in plants: progress and challenges

The clustered regularly interspaced short palindromic repeat (CRISPR)-associated protein 9 (Cas9) genome editing system is a powerful tool for targeted gene modifications in a wide range of species, including plants. Over the last few years, this system has revolutionized the way scientists perform genetic studies and crop breeding, due to its simplicity, flexibility, consistency and high efficiency. Considerable progress has been made in optimizing CRISPR/Cas9 systems in plants, particularly for targeted gene mutagenesis. However, there are still a number of important challenges ahead, including methods for the efficient delivery of CRISPR and other editing tools to most plants, and more effective strategies for sequence knock-ins and replacements. We provide our viewpoint on the goals, potential concerns and future challenges for the development and application of plant genome editing tools.     

Genome editing in large animals: current status and future prospects

Large animals (non-human primates, livestock and dogs) are playing important roles in biomedical research, and large livestock animals serve as important sources of meat and milk. The recently developed programmable DNA nucleases have revolutionized the generation of gene-modified large animals that are used for biological and biomedical research. In this review, we briefly introduce the recent advances in nuclease-meditated gene editing tools, and we outline these editing tools’ applications in human disease modeling, regenerative medicine and agriculture. Additionally, we provide perspectives regarding the challenges and prospects of the new genome editing technology.     

CRISPR-mediated base editing in mice using cytosine deaminase base editor 4

BackgroundMany human genetic diseases arise from point mutations. These genetic diseases can theoretically be corrected through gene therapy. However, gene therapy in clinical application is still far from mature. Nearly half of the pathogenic single-nucleotide polymorphisms (SNPs) are caused by G:C>A:T or T:A>C:G base changes and the ideal approaches to correct these mutations are base editing. These CRISPR-Cas9-mediated base editing does not leave any footprint in genome and does not require donor DNA sequences for homologous recombination. These base editing methods have been successfully applied to cultured mammalian cells with high precision and efficiency, but BE4 has not been confirmed in mice. Animal models are important for dissecting pathogenic mechanism of human genetic diseases and testing of base correction efficacy in vivo. Cytidine base editor BE4 is a newly developed version of cytidine base editing system that converts cytidine (C) to uridine (U).ResultsIn this study, BE4 system was tested in cells to inactivate GFP gene and in mice to introduce single-base substitution that would lead to a stop codon in tyrosinase gene. High percentage albino coat-colored mice were obtained from black coat-colored donor zygotes after pronuclei microinjection. Sequencing results showed that expected base changes were obtained with high precision and efficiency (56.25%). There are no off-targeting events identified in predicted potential off-target sites.ConclusionsResults confirm BE4 system can work in vivo with high precision and efficacy, and has great potentials in clinic to repair human genetic mutations.How to cite: Adlat S, Hayel F, Yang P, et al. CRISPR-mediated base editing in mice using cytosine deaminase base editor 4. Electron J Biotechnol 2021;52. https://doi.org/10.1016/j.ejbt.2021.04.010     

基因编辑临床研究风险责任之法律探析

我国涉及基因编辑临床研究的法律规制模式应对基因编辑技术风险存在的缺陷主要包括风险责任分配落空;监管方式有效性削弱;损害救济与补偿不足。风险社会理论为风险法律治理提供了借鉴——风险责任理念,即通过对临床研究中主体间权利义务的分配实现风险责任的合理分担。立足于风险责任的合理分担,进而提出基因编辑临床研究法律规制的具体策略:划定权利边界;创新监管方式;增强自我规制;丰富损害救济与补偿途径等。