基因治疗新途径

从三方面评述基因治疗新途径的研究进展、存在问题、发展对策和应用前景:(1)腺病毒介导基因治疗,(2)功能基因直接注射疗法,(3)反义治疗——分子病毒学新领域。     

论载体及载体的开发与利用——基因治疗研究的新热点

基因治疗过程中，基因介导载体的选择是基因治疗的关键，对各种载体作认真比较和选择是一项十分有意义的工作。随着基因治疗的进一步发展，其相应的服务体系应及时跟上。本文将各种载体进行分析比较，最后对载体的商业开发作一思考。     

基因治疗:离我们有多远?

2003年10月，又名“今又生”的重组人P53腺病毒注射液，成为世界上第一个获得正式批准的基因治疗药物、人们不禁要问：P53是一种怎样的基因?基因治疗，究竟离我们有多远?     

病毒基因转移载体——真核细胞基因工程的有力工具

从四方面评述病毒基因转移载体是真核细胞基因工程的有力工具:(1)逆转录病毒载体——基因治疗传统载体,(2)人类腺病毒载体——基因治疗新载体,(3)禽痘病毒载体和非复制性载体用于基因治疗及动物模型的潜力,(4)植物病毒基因转移载体。     

基因治疗进入新阶段

基因治疗是近年来医学上热闹的研究领域.生物体的一切生命活动,从出生成长、到出现疾病、衰老直至死亡都与基因有关.目前已发现,人类与疾病相关的基因约有5000多个,迄今已有1/3被分离和确认.科学家利用基因工程技术,消除、修饰"坏"的致病基因,如导致结肠癌的基因;注入或增强"好"的基因,如防止动脉阻塞的基因,达到治疗疾病的目的,这就是基因治疗或基因疗法.基因治疗目前已取得不少成果.     

兽医学中基因治疗的现状及发展前景

基因治疗形成于二十世纪九十年代,现已经发展成为以预防、治疗、增强为目的的一种基因转移技术.从基因治疗这项技术诞生开始到发展中的今天,该技术的研究都和动物医学有着千丝万缕的紧密联系,然而基因治疗技术在兽医临床上的研究从真正意义上来说历史并不久远.其主要是把有治疗价值的基因构建到某种病毒载体或者质粒载体中,然后将动物的靶细胞导入进来,在抑制外源致病或者纠正动物自身基于结构、功能上紊乱的同时实现治疗目的.本文主要围绕基因治疗在兽医学的应用现状及其发展前景这一话题详细而有序地加以展开     

心血管疾病的基因治疗

通过改变基因结构与功能来达到治疗目的的医疗手段－－－基因治疗，已开辟了临床治疗学的新时代。本文介绍基因治疗心血管疾病的技术方法和实验研究结果。     

肺癌可望用基因疗法治疗

得克萨斯大学MD安德森癌症中心的罗斯博士等最近在《自然医学》杂志上报告了肺癌患者基因治疗的初步试验结果，表明基因疗法可能对癌症有用。     

致力于基因药物研发与产业化——中山大学黄文林教授

黄文林教授长期从事基因治疗和肿瘤新型药物研究,在病毒基因表达调控、病毒与宿主相互作用、新型载体及基因治疗药物转化研究等方面做出了引人注目的成绩。他发现了腺病毒基因表达调控和病毒与宿主相互作用的重要机制,获得了基因治疗优于蛋白质药物的系统实验证据,研制出了一种低免疫原性和3种肿瘤靶向性基因治疗载体,建立和规范了基因治疗药物临床前、临床研究标准,并进行了2种基因治疗药物的临床转化研究。黄文林教授的工作有效地促进了我国基因治疗药物的研发和产业化实施进程。     

血管化技术在勃起功能障碍的研究与应用

勃起功能障碍(ED)是男科常见疾病之一,其主要是血管疾病。ED由于病因复杂,虽然口服磷酸二酯酶5(PDE5)抑制剂被普遍接受为勃起功能障碍(ED)的有效疗法,但糖尿病或根治性前列腺切除术引起的ED患者对这些药物反应不佳。21世纪以来,血管化技术发展迅速,为ED的发病机制及治疗的研究提供了新思路。文章将从直接或间接促血管化生长因子、基因转染技术、组织工程血管等几个方面,针对治疗性血管生成,即血管化技术,阐述其在临床或临床前关于ED的研究与应用。     

工业革命的兴替与国家创新体系的演化 ——从制度基因与组织基因的角度

纵观历史,每次工业革命都催生了国家创新体系的不断发展和演化。领先国家凭借其组织基因和制度基因在前三次工业革命中脱颖而出。通过对三次工业革命的对比分析,可得三次工业革命的制度基因分别为:(1)专利制度、土地制度;(2)科研型大学制度;(3)拜杜法案、金融市场的风险投资制度。组织基因分别为:(1)大工厂生产形式;(2)发明家创办企业、企业实验室、科学管理、标准化大规模生产、股份制企业、两权分离;(3)高新技术产业集群。后发国家在继承领先国家制度基因的基础上,通过发展创新制度体系和组织生产形式,不断完善国家创新体系,推动并领导新一轮工业革命,实现追赶和超越。     

资讯

正"基因魔剪"首次直接用于人体试验科学家首次开展临床试验,将有"基因魔剪"之称的CRISPR-Cas9基因疗法直接用于人体,治疗莱伯氏先天性黑蒙症(LCA10)。LCA10是导致儿童失明的主要原因,目前尚无治疗方法,科学家尝试利用基因编辑技术移除导致LCA10的CEP290基因中的一个突变。在试验中,这种基因编辑系统的组件被编码于病毒基因组中,然后直接注入患者眼     

2003深圳十大"名利双收"科技企业

2003年10月，世界上第一个基因治疗药物在中国深圳诞生了!它就是深圳市赛百诺基因技术有限公司(简称“赛百诺”)研制成功的“今又生”——重组人p53腺病毒注射液。     

石英晶体微天平-环介导快速检测大肠杆菌O157特异基因方法的建立

目的:建立原位石英晶体微天平(QCM)-环介导恒温扩增(LAMP)快速检测大肠杆菌O157特异基因的方法。方法:在环介导恒温核酸扩增(LAMP)技术平台引入石英晶体微天平(QCM)技术,采用巯基化试剂分子组装方法,将LAMP反应体系中的4个引物之一固定于QCM电极上,在安装所述电极的QCM检测池中配置O157 LAMP反应体系进行环介导恒温核酸扩增,用QCM仪器在线检测频率变化,判断LAMP反应是否发生,进而判断体系中是否存在O157特异基因。结论:该方法检测O157特异基因特异性强、灵敏度高,并且操作简便,有望发展成为快速检测O157特异基因的有效手段。     

心血管疾病的基因治疗

1　分子心脏病学的概念2 0世纪心血管领域的研究进展非常迅猛 ,突出的标志是分子生物学技术在心血管病研究领域的应用 ,形成了一个崭新的分支学科——分子心脏病学。分子心脏病学是从分子水平去认识心血管疾病发病的规律如病因、机制等 ,从而从分子水平去治疗这些疾病 ,即所谓的基因治疗。基因治疗是 2 1世纪治疗学上的中心内容 ,通过深入研究 ,过去对一些心血管疾病无根本治疗方法的局面会被打破 ,代之以从根本上彻底治愈一些心血管疾病的新局面 ,这方面的前景是非常诱人而乐观的。 2 1世纪是分子心血管病学的世纪 ,2 1世纪是基因治疗的世纪。2　心血管疾病的基因治疗心血管疾病一直是以药物治疗为中心的 ,2 0世纪 80年代后出现心脏介入治疗方法 ,对心律失常、心肌缺血的治疗起到了良好的作用。外科手术治疗也是心血管病的一种重要治疗方法 ,主要在先天性心脏病及后天获得性心血管疾病 ,如冠心病、心肌病、心力衰竭、心律失常等方面发挥治疗作用。但无论药物治疗 ,还是介入治疗 ,手术治疗均不可避免其缺陷。随着分子生物学技术的进步 ,特别是在医学领域的应用 ,逐渐产生了应用基因疗法治疗一些心血管疾病的念头 ,并在实验研究与临床应用中取...     

基因疗法的挫折

1999年9月17曰18岁的Jesse Gelsinger在接受了相对高剂量试验性基因疗法4天之后死于宾夕法尼亚大学,该法旨在矫正基因疾病和其他病症,是一种未经证实的新颖技术。显然,GeLsinger之死是急性工程腺病毒免疫反应的结果,研究人员将此病毒注入到他的肝中。他死于急性呼吸困难综合征和多种器官衰竭。     

第三代基因编辑系统专利状况浅析

第三代基因编辑系统——CRISPR/Cas系统,以其优良的性能,在基因研究、基因改造和基因治疗等领域中的研究和应用越来越广泛,本文对CRISPR/Cas系统的中国和全球专利进行检索和统计,分析了CRISPR/Cas系统的基本状况和发展态势,并对国内申请人在现阶段可采取的策略给出了初步建议。     

TALENs研究现状及其基因改造与基因治疗应用前景展望

反因子蛋白酶（TALENs）在物种基因改造、基因治疗等方面具有其他工程酶如锌指蛋白酶与归巢核酸酶所无法比拟的优势。目前,我国在反因子核酸酶的克隆和组装领域已经处于国际领先地位,若在应用领域加强力量,可以预期,后基因时代这一最有力的TALENs生物技术,将促进我国生物制药、基因治疗、个体化医学以及物种基因改造多个领域的发展,使我国在相关领域赶上或占据国际领先地位。     

看好六大科学预言

■根治遗传病 科学预言一:"生命科学世纪"造福人类,5000多种遗传病以及相关的疑难重症可望在分子水平上得到早期诊断和根本治疗. 科学家指出:人在所患的病症中有25%与30%与基因有关.如人类第二大致死病因肿瘤,其发生与基因有密切关系,未来可以运用生物芯片等对疾病进行基因诊断,进而进行基因治疗.人类还可以通过对病原菌的遗传密码的"破译",了解各类传染病的病因,从而有效控制这些传染病的传播.预计到2010年或2020年,基因疗法有望成为一种较普遍的疗法.     

医学科学的六个新课题

一、人类基因组计划与基因组医学“基因组医学”这一新概念随DNA序列图的基本完成而诞生，它囊括基因结构错误或功能异常所引发的疾病及该类疾病的基因诊断与基因治疗，基因图谱的识别与疾病防治的关系，基因靶点药物的发现与应用，医生对基因组知识的了解与应用，等等。当前，发现疾病相关基因，探讨基因功能及其产物，仍是该领域的重要研究课题，这些势必成为未来医学领域的必修课。只有把基因这部“天书”写成一部“人类基因组解读辞典”，临床应用才有可能。长期形成的“一个基因一个蛋白质”的观念也受到怀疑，十分可能一个基因指导…