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| 摘 要： | 正"基因魔剪"首次直接用于人体试验科学家首次开展临床试验,将有"基因魔剪"之称的CRISPR-Cas9基因疗法直接用于人体,治疗莱伯氏先天性黑蒙症(LCA10)。LCA10是导致儿童失明的主要原因,目前尚无治疗方法,科学家尝试利用基因编辑技术移除导致LCA10的CEP290基因中的一个突变。在试验中,这种基因编辑系统的组件被编码于病毒基因组中,然后直接注入患者眼 |
| 本文献已被 CNKI 等数据库收录！ | |
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