摘 要: | 血友病是一组遗传性凝血活酶生成障碍的出血性疾病 ,其人群发病率为十万分之四到百万分之一。由于缺乏凝血因子 ,血友病的治疗主要是替代治疗 ,即输注外源性的凝血因子 ,由于不能根治 ,这个过程伴随一生。不但增加了患儿及家长的经济负担 ,而且增大了感染乙肝、ADIS之类疾病的机会 ;同时 ,反复出血、关节血肿 ,也增加了致残率 ,甚至危及生命。因此 ,探索血友病的防治新思路是至关重要的 ,而血友病的根本问题在于致病性的遗传基因 ,随着分子生物学的发展 ,基因治疗疾病已成为可能 ,尤其是血友病的基因防治是目前倍受关注的话题。本文就血…
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